שינויים בקולטן FGFR2 התגלו כמטרות מבטיחות לטיפול בחולי כולנגיוקרצינומה תוך-כבדית, סרטן נדיר עם פרוגנוזה גרועה. Futibatinib, מעכב FGFR1-4, נבחן במחקר פאזה 2, במטופלים עם כולנגיוקרצינומה בשלב בלתי נתיח או גרורתי עם שינוי FGFR2 מסוג fusion or rearrangement, לאחר שמחלתם התקדמה על טיפול סיסטמי קודם (למעט מעכבי FGFR). התרופה הפומית ניתנה במינון של 20 מ"ג פעם ביום. מטרת המחקר העיקרית הייתה שיעור התגובה. מטרות משניות כללו את משך התגובה, PFS והישרדות כוללת, וכן בטיחות.
המחקר כלל 103 מטופלים, ותגובה נצפתה בקרב 42%. משך תגובה חציוני היה 9.7 חודשים. תגובה נצפתה גם בקרב חולים אשר קיבלו מספר רב של קווי טיפול קודמים, ובקרב חולים מבוגרים. במעקב חציוני של 17.1 חודש ה-PFS החציוני היה 9 חודשים וההישרדות החציונית 21.7 חודש.
תופעות לוואי דרגה 3 נפוצות היו – היפרפוספטמיה (30%), עלית AST
(7%), סטומטיטיס (6%), עייפות (6%). 2% מהמטופלים הפסיקו את התרופה עקב תופעות לוואי. לא ניצפו מקרי רעילות שהובילה לתמותה. איכות החיים של המטופלים נשמרה לאורך הטיפול.
יש לציין כי טיפול בתרופה זו מחייב מעקב קפדני אחרי רמות הפוספט בדם, הקפדה על דיאטה דלת פוספט, והורדת מינון תרופה ו/או שימוש בתרופות לוכדות פוספט במידת הצורך.
מקור:
הירשמו לקבלת עדכונים בנושאים שעלו בכתבה
תגובות אחרונות